ترجمة لمقال نشر على النت بعنوا ن والرابط تحته
هذا الدواء يدعى دريسابيرسين لشركة جى اس كاى وهو يناسب 13% من مرضى الدوشين والذين لديهم نقص فى الاكسون 51 (يعرف من تحليل الكروموسومات) وهذا الدواء فى المرحلة الاخيرة للتجارب الاكلينيكية واستعمال الواء ينتج نسخ من الدستروفين التى على الرغم من انها اقصر من الديستروفين العادى فى التركيب الا انها تسترجع الكثير من وظائفه
وقد اعتبرت هيئة الدواء والغذاء الامريكية هذا الواء فتحا جديدا فى العلاج اعتمادا على نتائج المرحلة التانية من التجارب الاكلينيكية على 53 طفل مريض التى انتهت فى ابريل الماضى والتى اظهرت ان الاطفال الذين تعاطوه مشوا 35 مترا زيادة عن الاطفال الذين لم يتعاطوا الدواء (وده بيعرف من اختبار اسمه اختبار الست دقايق مشى اى المسافة التى يبستطيع المريض يمشيها فى 6 دقايق ) وقد استمرت هذه النتايج طول 48 اسبوع
ومن الجدير بالذكر ان شركة جى اس كاى تتنافس مع شركة ساريبتا على انتاج دواء يعالج النقص فى اكسون 51 حيث ان ساريبتا تنتج دواء اسمه اتيبليرسين والذى نجح فى المرحلة التانية على 12 طفل لمدة 48 اسبوعا ايضا وقد مشى الاطفال الذين يتعاطون الدواء 46 مترا زيادة عن الذين لم يتعاطوا الدواء بعد من هولاء الاطفال متوسط اعمارهم 11 عاما حيث المريض يكون فقدج القدرة على المشى عادة فى هذه السن
تعليق